Leucémie myéloïde chronique chez les enfants

La leucémie myéloïde chronique chez les enfants (XML) - forme de leucémie chronique, qui se caractérise par une augmentation de la prolifération clonale non régulée de cellules myéloïdes dans la moelle osseuse, qui se manifeste formation d'une tumeur, qui consiste en la phase chronique de granulocytes matures et de leurs précurseurs.

La maladie est associée à la formation de la translocation chromosomique de Philadelphie (9; 22), avec la formation d'un gène chimérique BCR / ABL.

La leucémie myéloïde chronique chez un enfant a été décrite au début du XIXe siècle. Le premier parmi d'autres maladies oncohematological. Au milieu du XXe siècle. La LMC a été la première maladie oncologique qui a déchiffré les bases moléculaires de la pathogenèse et à la fin du 20e siècle. - l'un des premiers pour lesquels la thérapie dite ponctuelle (ciblée) est développée, lorsque le médicament agit sélectivement sur une cible moléculaire dans une cellule tumorale qui déclenche une reproduction incontrôlée.

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Épidémiologie de la leucémie myéloïde chronique chez les enfants

La leucémie myéloïde chronique est fréquente dans tous les groupes d'âge, mais elle est plus fréquente chez les enfants plus âgés et chez les adultes. Le plus commun se produit à l'âge de 50-60 ans. L'incidence de 1-2 pour 100 habitants par an, plus souvent les hommes souffrent que les femmes. Chez les enfants, l'incidence de la LMC est de 0,1 à 0,5 pour 100 enfants atteints de LLC, soit de 3 à 5% de toutes les formes de leucémie. Il est plus fréquent chez les enfants de plus de 10 ans.

L'incidence de la leucémie myéloïde chronique est de 0,12 pour 100 000 enfants par an, c'est-à-dire que la leucémie myéloïde chronique représente 3% de toutes les leucémies chez les enfants.

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Causes de la leucémie myéloïde chronique chez les enfants

La cause de la leucémie myéloïde chronique chez les enfants est inconnue. Le seul facteur de risque décrit pour la LMC est le rayonnement ionisant. Par exemple, une augmentation de la survenue de la LMC a été observée chez les survivants des bombardements atomiques d'Hiroshima et de Nagasaki en 1945, ainsi que chez les patients atteints de spondylarthrite traités par radiothérapie.

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Comment la leucémie myéloïde chronique se développe chez les enfants?

La leucémie myéloïde chronique chez les enfants est la première maladie oncologique dans laquelle une dégradation génétique, connue sous le nom de chromosome de Philadelphie, a été prouvée. L'aberration a été nommé d'après le site de découverte à Philadelphie, aux États-Unis, où en 1960 il a été vu et décrit pour la première fois par Peter Nowell (Université de Pennsylvanie) et David Hungerford (Fox Chase Cancer Center).

À la suite de cette translocation, des parties des chromosomes 9 et 22 sont jointes.En même temps, une partie du gène BCR du chromosome 22 est connectée au gène tyrosine kinase (ABL) du 9e chromosome. Un gène anormal BCR / ABL est produit, dont le produit est une tyrosine kinase anormale - une protéine avec un poids moléculaire de 210 kDa (noté p210). Cette protéine active une cascade complexe d'enzymes qui contrôlent le cycle cellulaire, accélérant ainsi la division cellulaire, inhibant les processus de réparation (réparation) de l'ADN. Cela conduit à l'instabilité du génome de la cellule, ce qui le rend susceptible de subir d'autres mutations.

Les symptômes de la leucémie myéloïde chronique chez les enfants

Les symptômes de la leucémie myéloïde chronique chez les enfants varient en fonction de la phase de la maladie dans laquelle se trouve le patient. La phase chronique est asymptomatique depuis longtemps. La seule manifestation de cela peut être une augmentation de la rate. Le diagnostic dans cette période peut être fait en utilisant un test sanguin général. Les patients avec la faiblesse, la fatigue, la douleur et la sensation de la lourdeur dans l'hypocondre gauche, particulièrement pire après avoir mangé, sont notés. Parfois, il y a un essoufflement, associé à une réduction de l'excursion pulmonaire, qui est limitée à une grande rate. L'augmentation du foie dans la phase chronique de la LMC est secondaire à l'augmentation de la rate et n'est pas observée chez tous les patients.

La phase d'accélération (accélération, progression de la maladie) est cliniquement peu différente de la phase chronique. La rate augmente rapidement. La basophilie dans le sang peut se manifester cliniquement sous la forme de réactions associées à la libération d'histamine (démangeaisons, chaleur, selles liquides). Cette phase est caractérisée par une élévation périodique de la température corporelle, une tendance aux maladies infectieuses. À la fin de la phase, des douleurs dans les os et les articulations peuvent survenir.

Crise de blast de phase (phase terminale, blast) dans les manifestations cliniques est similaire à la leucémie aiguë. Syndrome intoxiqué développé. Le syndrome anémique est associé à une érythropoïèse inadéquate. Syndrome hémorragique causée par une thrombocytopénie, le saignement se manifeste par type microcirculation (de pétéchies-marbré) - multiples pétéchies, ecchymoses, saignements des muqueuses. Le syndrome hyperplasique se manifeste par une augmentation de la masse du foie et de la rate, une infiltration par le souffle dans divers organes et tissus, une lymphadénopathie, une douleur dans les os. L'augmentation du foie comparée à une hypertrophie de la rate est notée avec la LMC seulement dans la phase de crise blastique, au cours des périodes précédentes, la rate en volume dépasse toujours le foie. C'est pourquoi l'élargissement du foie peut être l'un des symptômes défavorables de la maladie.

Type juvénile de leucémie myéloïde chronique

Apparaît généralement chez les enfants de 2-3 ans et est caractérisé par une combinaison de l'anémie, hémorragique, l'intoxication, les syndromes prolifératifs. Dans l'histoire, et souvent en entrant dans la clinique marquée des éruptions eczémateuses. Dans l'analyse de l'exposition du sang des degrés divers de l'anémie (avec une tendance à macrocytose), la thrombocytopénie, l'augmentation de changement brusque ESR et leucocytose jusqu'à myéloblastes (2 à 50% et plus) avec la présence de formes de transition (promyélocytes, myélocytes, jeune, stab) monocytose prononcée. La leucocytose varie généralement de 25 à 80 x 10 / L. Dans la moelle osseuse - cellularité accrue, oppression du germe mégacaryocytaire; le pourcentage de cellules blastiques est faible et correspond à celle dans le sang périphérique, mais chacun d'entre eux avec des signes d'anaplasie. Signes de laboratoire typiques sous forme juvénile sont manquent également Ph' chromosome dans la culture de cellules de moelle osseuse, un niveau élevé d'hémoglobine foetale (30-70%), ce qui distingue cette forme de leucémie myéloïde type adulte chez les enfants. Certains enfants montrent l'absence de l'un des 7ème paire de chromosomes.

Type adulte de leucémie myéloïde chronique

Parfois, il est diagnostiqué avec des examens de routine, des tests sanguins chez les enfants d'âge scolaire, c'est-à-dire, la maladie se développe progressivement. Le type adulte de la leucémie myéloïde chronique est deux fois plus fréquent que le type juvénile. On estime qu'environ 40% des patients atteints de leucémie myéloïde chronique au moment du diagnostic n'ont aucun symptôme clinique et ont un diagnostic hématologique. Hépatosplénomégalie est observée chez 20% des patients, dans 54% - seule splénomégalie. Parfois, la leucémie myéloïde chronique commence par une perte de poids corporel, une faiblesse, de la fièvre, des frissons. Il y a trois phases de la leucémie myéloïde chronique;

1. lent, chronique (dure environ 3 ans);
2. Accélération (dure environ 1-1,5 ans), mais avec un traitement approprié, la maladie peut être retournée à la phase chronique;
3. la finale (aggravation terminale, la phase d'accélération rapide, qui dure de 3 à 6 mois et se termine généralement par la mort).

Dans la période d'accélération étendue maladie des images cliniques et hématologiques est généralement observé malaise, fatigue, faiblesse, distension abdominale, douleur dans le quadrant supérieur gauche, la douleur quand on tape sur les os. La rate est généralement très grande. L'hépatomégalie est moins prononcée. Lymphadénopathie est généralement minime. Lors de l'analyse du sang, on observe une anémie modérée, une numération plaquettaire normale ou augmentée et une hyperleucocytose (habituellement supérieure à 100 x 10 ⁹ / L). La formule leucocytaire prédominante promyélocytes, myélocytes, mais est, comme myéloblastes (environ 5-10%) et métamyélocytes, coup de couteau et la forme segmentée, c. E. Aucune dehiscence leucémique. De nombreuses formes de la série éosinophile et basophile, la lymphopénie et la VS sont augmentées. Dans la moelle osseuse, dans le contexte d'une cellularité accrue, il y a une légère augmentation des éléments blastiques, une réaction métamyélocytaire et myélocytaire prononcée. Lorsque caryotype dans 95% des patients présentent peu de chromosome 22 dans une paire de groupe e - le soi-disant chromosome Philadelphie (Ph' chromosome) - le résultat d'un matériau de translocation équilibrée entre les chromosomes 9 et 22. Avec cette translocation, le proto-oncogène est transporté, c'est ce gène qui provoque le développement de la leucémie myéloïde chronique. Ph'-chromosome est trouvé dans 5% des enfants atteints de leucémie lymphoblastique aiguë et 2% avec AML.

exacerbation terminale de la leucémie myéloïde chronique flux par type de crise blastique aiguë avec syndrome hémorragique et l' intoxication: la couleur de la peau grise et blême, lymphadénopathie généralisée, lésions osseuses, hyperthermie, est pas toujours associée à l'infection.

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Classification de la leucémie myéloïde chronique

Selon la classification moderne, adoptée par l'Organisation mondiale de la Santé en 2001, la leucémie myéloïde chronique chez les enfants fait partie d'un groupe de maladies myéloprolifératifs chroniques (CMPD), qui comprend également extrêmement rare dans l'enfance leucémie chronique neutrophile, le syndrome hyperéosinophilie (leucémie chronique à éosinophiles), Vaquez, thrombocytémie essentielle, myélofibrose idiopathique chronique et CMPD non classés. Ces maladies clonales (tumorales) dans laquelle le substrat de la tumeur comprend des cellules matures différenciées fonctionnellement actives d'origine myéloïde. Dans ce cas, il n'y a aucun signe de dysplasie, le manque de sang (anémie, thrombocytopénie, leucopénie). Manifestations principales de maladies principalement associées au syndrome hyperplasique (hépatosplénomégalie, des organes d'infiltration de la tumeur), des quantités croissantes de différents (selon le mode de réalisation CMPD) des cellules dans la formule sanguine (érythrocytes, plaquettes, neutrophiles, éosinophiles).

La principale caractéristique de tout KMMP est un courant chronique dont la durée dans chaque cas spécifique ne peut être déterminée. À l'avenir, la maladie peut progresser, il existe des symptômes de dysplasie hématopoïétique pour un ou plusieurs germes. La maturation des cellules sanguines est rompue, de nouvelles mutations apparaissent, de nouveaux clones tumoraux immatures, ce qui conduit à une transformation progressive de la CMPZ en syndrome myélodysplasique, puis à une leucémie aiguë. Il peut également y avoir une évolution plus «bénigne» avec le remplacement de la moelle osseuse par du tissu conjonctif (myélofibrose) et une métaplasie myéloïde de la rate.

Les mécanismes du développement de la leucémie myéloïde chronique chez les enfants sont bien étudiés. Au cours de la LMC, trois phases sont distinguées:

• phase chronique;
• phase d'accélération;
• crise de souffle.

La phase chronique a toutes les caractéristiques du KMMP. L'hyperplasie de la granulocytopoïèse et de la mégacaryocytopoïèse dans la moelle osseuse se manifeste par des modifications de l'analyse sanguine générale sous forme de leucocytose avec un décalage vers la gauche accompagné d'une thrombocytose. Dans le tableau clinique au cours de cette période, l'augmentation de la rate est la plus caractéristique.

Les critères de transition vers la phase d'accélération sont:

• apparition dans l'analyse générale des cellules blastiques du sang> 10%, mais <30%;
• la quantité de blastes et de promyélocytes dans un test sanguin général> 20%;
• nombre de basophiles dans l'analyse sanguine générale> 20%;
• une diminution du nombre de plaquettes inférieure à 100 000 / mm3, non associée à la thérapie;
• augmentation de la taille de la rate de 50% pendant 4 semaines;
• des aberrations chromosomiques additionnelles (telles que le 2e chromosome de Philadelphie, la disparition du chromosome Y, la trisomie 8, l'isochromosome 17, etc.).

Les critères de transition vers la phase de crise blastique sont:

• le nombre de blastes dans le test sanguin total et / ou dans la moelle osseuse dépasse 30%;
• infiltration blastique des organes et des tissus à l'extérieur de la moelle osseuse, du foie, de la rate ou des ganglions lymphatiques.

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Diagnostic de la leucémie myéloïde chronique chez les enfants

Dans la plupart des cas, la leucémie myéloïde chronique chez les enfants peut être suspectée sur la base d'un test sanguin général. L'anamnèse et les manifestations cliniques sont, en règle générale, peu spécifiques. La plus grande attention lors de l'examen devrait être accordée à l'évaluation de la taille de la rate et du foie. Les changements dans l'analyse générale du sang dans la LMC diffèrent au cours des différentes périodes de l'évolution de la maladie.

Dans le test sanguin biochimique, l'activité de la lactate déshydrogénase, les niveaux d'acide urique, les électrolytes est déterminée. Ces indicateurs sont nécessaires pour une estimation de l'intensité des processus de désintégration des cellules - une partie intégrante de tout processus tumoral. Les indices de taux résiduels d'azote - urée et de créatinine, ainsi que l'activité des enzymes hépatiques (ALAT, ASAT, gamma-GTP, APF), la teneur en bilirubine directe et indirecte sont évaluées.

Pour établir le diagnostic final de la leucémie myéloïde chronique chez les enfants, il est nécessaire de mener des études sur la moelle osseuse - ponction biopsie et trépanobiopsie. Le matériel recueilli à la ponction est soumis à des études cytologiques et génétiques.

Dans le myélogramme (analyse cytologique de la moelle osseuse) dans la phase chronique, l'hyperplasie des germes granulocytaires et mégacaryocytaires de l'hémopoïèse est révélée. Dans la phase d'accélération, on note une augmentation de la teneur en formes immatures, l'apparition de blastes, dont le nombre ne dépasse pas 30%. L'image de la moelle osseuse dans la phase de crise blastique ressemble à celle de la leucémie aiguë.

L'examen génétique de la moelle osseuse devrait inclure le caryotypage (étude cytogénétique standard), dans lequel une évaluation morphologique des chromosomes dans les noyaux métaphasiques est faite. Le diagnostic peut non seulement être confirmé par la détection du chromosome 1 de Philadelphie (9; 22), mais aussi par des aberrations supplémentaires considérées comme le critère de transition de la maladie de la phase chronique à la phase accélérée.

En outre, effectuer la recherche en génétique moléculaire par hybridation in situ (FISH) et la réaction en chaîne par polymérase multiplex peut être détectée non seulement gène chimère BCR / ABL, ce qui confirme le diagnostic de la LMC, mais aussi de déterminer les divers variants d'épissage (caractéristiques moléculaires gène BCR / ABL - points spécifiques où la fusion des chromosomes 9 et 22 s'est produite).

Avec la biopsie par ponction pour le diagnostic de la LMC, il est nécessaire d'effectuer une trépanobiopsie de la moelle osseuse avec un examen histologique ultérieur de l'échantillon de biopsie. Cela nous permet d'évaluer la cellularité de la moelle osseuse et le degré de fibrose, d'identifier les signes possibles de dysplasie, qui peuvent être des signes précoces de transformation.

La détermination des antigènes du complexe d'histocompatibilité principal (typage HLA) chez le patient et les membres de sa famille (frères et sœurs et parents) est effectuée parmi les mesures diagnostiques primaires pour déterminer le donneur potentiel de cellules souches hématopoïétiques.

Parmi les études nécessaires pour la LMC, mentionnons l'examen échographique des organes de la cavité abdominale et de l'espace rétropéritonéal, l'électrocardiographie, la radiographie thoracique.

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Diagnostic différentiel

Le diagnostic différentiel de la LMC est effectué avec des réactions leucémoïdes neutrophiles, qui sont souvent observées chez les patients atteints d'infections bactériennes sévères. Contrairement à la LMC, la phase aiguë de l'inflammation n'augmente jamais le taux de basophiles, la leucocytose moins prononcée. De plus, chez les patients présentant des réactions leucémoïdes, l'hypertrophie de la rate est inhabituelle. Pour effectuer un diagnostic différentiel de la maladie myéloproliférative et de la réaction de la leucémie neutrophilique dans les cas discutables les plus difficiles, la détermination de la phosphatase alcaline dans les neutrophiles est recommandée (elle est révélée dans la réaction leucémoïde).

Une conclusion finale sur la présence ou l'absence d'un patient atteint de LMC peut être faite sur la base de la recherche génétique, de la détermination de la présence du chromosome de Philadelphie et du gène BCR / ABL.

Le diagnostic différentiel de la LMC avec d'autres MCP est effectué chez les adultes. En relation avec la rareté casuistique d'autres KMMP dans la population des enfants, la LMC n'est différenciée qu'avec la leucémie myélomonocytaire juvénile (JMML). C'est une maladie plutôt rare (fréquence de 1,3 pour 1 000 000 d'enfants par an, soit 2 à 3% des leucémies des enfants). Il survient chez les enfants de 0 à 14 ans (dans 75% des cas - jusqu'à 3 ans). Comme dans le cas de la LMC, la prolifération incontrôlée des germes granulocytaires produit une hépatosplénomégalie.

Dans la littérature nationale jusqu'à récemment été considéré comme une option YUMML CML. Cependant YUMML diffère évidemment maligne fondamentalement différente, l' instabilité à la thérapie de la LMC et très mauvais pronostic. Classification de l' OMS en 2001 , a été attribuée à un groupe spécial YUMML myéloprolifératifs / myélodysplasiques de maladies, pour lesquelles, en même temps que la prolifération incontrôlée des cellules d'origine myéloïde sont caractérisés par des signes de dysplasie - la différenciation des défauts de cellules de moelle osseuse. En contraste avec le chromosome en ligne CML YUMML Philadelphie (ou gène BCR / ABL). Pour YUMML monocytose caractérisé dans le sang périphérique (plus 1h109 / l). Le nombre de blastes dans la moelle osseuse à YUMML est inférieur à 20%. Pour confirmer le diagnostic YUMML également nécessaire 2 ou plusieurs des critères suivants: un niveau plus élevé d'hémoglobine foetale, la présence de granulocytes immatures dans leucocytose de sang périphérique plus 10x10 ⁹ / L, la détection des aberrations chromosomiques ( le plus souvent - monosomie 7), l' hypersensibilité des progéniteurs myéloïdes à l'action des facteurs de stimulation des colonies ( GM-CSF) in vitro.

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Traitement de la leucémie myéloïde chronique chez les enfants

Les principes du régime et du régime, l'organisation des soins pour les patients sont les mêmes que dans la leucémie aiguë. La splénectomie n'est pas indiquée. En cas de crise blastique, le traitement est effectué selon les programmes de leucémie myéloïde aiguë. La variante juvénile est beaucoup plus résistante à la thérapie, et le schéma de son traitement n'est pas élaboré. Prescrire un traitement selon les régimes de VAMP, CAMP et autres.

Les premières tentatives de traitement de la leucémie myéloïde chronique chez les enfants ont été faites au XIXe siècle. Le seul remède était l'arsenic, avec lequel il était possible de raccourcir la tumeur pendant une courte période, de réduire la taille de la rate et de réduire la leucocytose. Au XXème siècle. Les principaux médicaments pour le traitement de la LMC sont devenus l'hydroxyurée, la cytarabine, le myélosane et l'interféron. Avec leur aide, il a été possible d'obtenir non seulement une hématologie (absence de symptômes cliniques et de signes de maladie dans l'analyse générale du sang et de la moelle osseuse), mais aussi une rémission cytogénétique (absence de mutation BCR / ABL). Cependant, les rémissions ont été de courte durée et la disparition du gène mutant a été notée dans un faible pourcentage de cas. L'objectif principal d'une telle thérapie était de passer de la phase accélérée à la phase chronique, augmenter la durée de la phase chronique, prévenir la progression de la maladie.

L'introduction de la méthode de transplantation allogénique des cellules souches hématopoïétiques (TSCC) a permis d'obtenir un succès significatif dans le traitement de la LMC. Il a été montré que la réalisation de TSCS chez un donneur compatible HLA (frère ou soeur) au début de la phase chronique de la maladie permet de guérir 87% des enfants. Les résultats sont quelque peu plus mauvais pour TSCS d'un donneur non apparenté et (ou) incompatible HLA, pendant le traitement pendant les accélérations ou la crise blastique, ainsi qu'à une date ultérieure à partir du moment du diagnostic et contre un traitement conservateur.

Méthode SCT permet non seulement de remplacer le système hématopoïétique holyu contrôle du poste affecté des patients en bonne santé, mais aussi de faire de la prévention de la récidive de la maladie, en utilisant l'activation de l'immunité antitumorale, basée sur le phénomène immunologique de « greffon contre la leucémie ». Il convient de noter, cependant, que l'utilisation de cette méthode devrait être proportionnée au risque de complications de la procédure TSCC elle-même, entraînant souvent la mort.

De nouvelles opportunités dans le traitement de la LMC sont apparues après l'introduction au début du XXIème siècle. Dans la pratique clinique BCR / ABL kinase-inhibiteurs de la tyrosine, la première (et jusqu'à présent seulement en russe) - imatinib de drogue (Gleevec). Contrairement aux médicaments pour le traitement médical, sélectionne de manière empirique, dans ce cas, un mécanisme d'action moléculaire dirigée vers l'élément clé dans la pathogenèse de la maladie - RCB pathologique / ABL kinase-tyrosine. Cette enzyme est reconnue comme un substrat du gène chimérique BCR / ABL, elle déclenche les processus de division cellulaire incontrôlée et de dysfonctionnement dans le système de réparation de l'ADN. Cette approche dans le traitement du cancer est appelée thérapie ponctuelle (ciblée).

Le traitement de la leucémie myéloïde chronique chez les enfants atteints d'imatinib permet à la majorité des patients d'obtenir une réponse hématologique et cytogénétique complète et persistante. Cependant, au fil du temps, certains patients développent une résistance au médicament, ce qui conduit à une progression rapide de la maladie. Pour surmonter la résistance à l'imatinib, d'autres inhibiteurs de tyrosine kinase (dasatinib / nilotinib, etc.), qui sont actuellement au stade des essais cliniques, peuvent être utilisés dans un proche avenir. Ils développent également des médicaments avec d'autres cibles moléculaires dans la pathogenèse de la LMC, ce qui permettra de rendre la thérapie CML multidirectionnelle à l'avenir. En 2005, les premières données encourageantes sur la vaccination avec un vaccin spécial sur BCR / ABL ont été publiées.

Alors que pour certains patients adultes, il a été décidé d'abandonner le TSCC en faveur d'un traitement par des inhibiteurs de la tyrosine kinase, ce problème n'a finalement pas été résolu chez les enfants en raison de la durée limitée de l'imatinib. Pour clarifier le rôle des inhibiteurs de la TSCA et de la tyrosine kinase, ainsi que d'autres médicaments traditionnels pour le traitement de la LMC (interféron, hydroxyurée, etc.) chez les enfants, des études multicentriques actuellement en cours permettront.

Le traitement des patients dans la phase chronique et la phase d'accélération diffère principalement dans les doses des drogues utilisées. La phase de crise blastique où le motif de la maladie qui rappelle la leucémie aiguë, la chimiothérapie à haute dose est effectuée à l'aide du système de traitement de la leucémie lymphoblastique aiguë et la leucémie aiguë non lymphoblastiques (en fonction des cellules blastiques clone en vigueur). L'expérience mondiale montre que dans la phase d'accélération ou de crise blastique après un traitement conservateur préliminaire, il n'y a pas d'alternative au TSCC. Malgré le fait que pendant ces périodes de l'évolution de la maladie, le TSCC donne un effet significativement plus faible en comparaison avec les résultats de son application à la phase chronique de la LMC.

Pronostic de la leucémie myéloïde chronique chez un enfant

Le pronostic de la maladie dépend de nombreux facteurs, y compris l'âge de la manifestation, la taille de la rate, le nombre de blastes, les plaquettes, les éosinophiles et les basophiles dans le sang périphérique. En outre, actuellement un facteur important dans le pronostic est considéré comme une thérapie en cours. Dans les études publiées, l'espérance de vie moyenne après confirmation du diagnostic de LMC varie de 42 à 117 mois. Il convient de noter que ces études n'ont pas pris en compte l'utilisation d'inhibiteurs de la tyrosine kinase pour le traitement de la LMC en pratique clinique seulement ces dernières années, ce qui devrait augmenter considérablement l'espérance de vie des patients atteints de LMC.

Pronostic pour le type juvénile est défavorable - les patients meurent dans la première année de traitement. Chez les adultes, la durée de la maladie est de plusieurs années. Certains patients vivent 10 ans ou plus. Après une greffe de moelle osseuse réussie et une radiothérapie totale dans les deux formes de leucémie myéloïde chronique, la récupération est possible.

Observation du dispensaire et recommandations

La leucémie myéloïde chronique chez les enfants est une maladie chronique, donc tous les patients doivent être suivis à vie par un hématologue. Les examens des patients recevant un traitement par imatinib sont effectués une fois par semaine pendant les 3 premiers mois de traitement, au cours de la période suivante - 1 fois en 2 semaines. Lorsqu'un examen clinique est nécessaire pour évaluer la taille de la rate, identifier les symptômes de la LMC et les effets secondaires de l'imatinib. Attribuer un test sanguin général, avec la détermination du niveau de réticulocytes et la formule leucocytaire, et un test sanguin biochimique avec une évaluation de l'activité de la lactate déshydrogénase.

L'étude génétique moléculaire des leucocytes du sang périphérique avec détermination de la quantité de gène chimérique BCR / ABb est réalisée mensuellement. La ponction de la moelle osseuse avec des études morphologiques et cytogénétiques pour le diagnostic précoce de la transition de la phase chronique à la phase accélératrice est prescrite 1 fois en 3 mois. Tous les six mois, la tréponobiopsie de la moelle osseuse est nécessaire pour déterminer le degré de myélofibrose. L'observation à la troisième année de traitement est en outre effectuée en fonction de l'effet clinique-hématologique et moléculaire-génétique du traitement.

Après TSCS, les patients sont généralement observés dans un centre de transplantation spécialisé selon des schémas spécialement développés, en fonction de la méthode TSCT utilisée. En plus des procédures de diagnostic et de traitement nécessaires pour surveiller l'état de rémission de la maladie sous-jacente, évaluer la cohérence de la greffe, l'état infectieux, l'activité de la réaction immunologique "greffe versus l'hôte".

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