Traitement du syndrome de Wiskott-Aldrich
Dernière revue: 19.10.2021
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Le premier choix dans le traitement du syndrome de Wiskott-Aldrich est la transplantation de cellules souches hématopoïétiques (TSCC). La survie des patients atteints du syndrome de Wiskott-Aldrich après TRNC des frères et soeurs HLA-identiques atteint 80%. La transplantation à partir de donneurs HLA non apparentés est plus efficace chez les enfants de moins de 5 ans. Contrairement à HSCT d'un donneur HLA-identique, les résultats de HSCT de (haplo) partiellement compatible donneur apparenté n'a pas été aussi impressionnant, bien que beaucoup angora décrivent le taux de survie de 50-60%, ce qui est tout à fait acceptable, étant donné le mauvais pronostic de la maladie est de HSCT.
La splénectomie réduit la probabilité de saignement, mais s'accompagne d'un risque accru de septicémie. La splénectomie entraîne une augmentation du nombre de plaquettes circulantes et une augmentation de leur taille.
Si le diagnostic du syndrome de Wiskott-Aldrich est prénatal, alors en raison du risque d'hémorragie intracrânienne, il est recommandé d'effectuer le travail par césarienne.
Les transfusions de plaquettes doivent être évitées si le patient ne présente pas de menace sérieuse pour la vie et que les saignements peuvent être arrêtés de manière conservatrice. Les hémorragies dans le système nerveux central nécessitent une transfusion immédiate de plaquettes. Les plaquettes et autres produits sanguins doivent être irradiés avant la transfusion pour empêcher la transplantation contre l'hôte dans la réaction.
Étant donné que les patients atteints du syndrome de Wiskott-Aldrich a observé la production d'anticorps de violation en réponse à de nombreux types d'antigène, le traitement prophylactique par immunoglobulines de transfusion intraveineuse (IgIV) est indiqué pour les patients présentant des infections fréquentes. Étant donné que les immunoglobulines sériques sont rapidement catabolisme, la IgIV dose préventive optimale peut dépasser les 400 mg d'habitude / ng / mois et perfusion peut être plus fréquente, par exemple une fois tous les 2-3 semaines.
L'eczéma, particulièrement sévère, peut nécessiter un traitement complexe avec l'utilisation d'antibiotiques. Les onguents stéroïdiens et les crèmes sont généralement efficaces dans le traitement de l'eczéma, cependant, il peut parfois être nécessaire de prendre de courtes doses de stéroïdes systémiques. Souvent, l'utilisation d'antibiotiques conduit à une amélioration des symptômes de l'eczéma, ce qui indique l'influence du facteur bactérien sur son développement. Il est nécessaire de prendre en compte la présence d'allergies alimentaires et d'ajuster le régime alimentaire en conséquence.
6 Dans le cas du développement de composants auto-immuns, des doses élevées d'IgIV et de stéroïdes systémiques peuvent donner un résultat positif, puis une dose de stéroïdes peut être réduite.
Prévision
L'espérance de vie moyenne des patients atteints du syndrome de Wiskott-Aldrich, sans TSCC, était de 3,5 ans auparavant, elle est actuellement de 11 ans, mais la majorité des patients vivent plus de 20 ans. Malheureusement, à la troisième décade de la vie, la probabilité de néoplasmes malins, en particulier les lymphomes, augmente de manière significative. Après un TSCS réussi, les patients se rétablissent complètement, ils n'ont pas d'infections, de saignements et de maladies auto-immunes, et, pour le moment, il n'y a pas d'augmentation de l'incidence des maladies malignes.