Comment la sclérodermie systémique juvénile est-elle traitée?

Traitement non médicamenteux de la sclérodermie systémique

Les patients montrant la physiothérapie, des massages et de la physiothérapie, qui aident à maintenir la fonctionnalité du système musculo-squelettique, renforcer les muscles, améliorer l'amplitude des mouvements dans les articulations, empêchent la montée des contractures de flexion.

Traitement médicamenteux de la sclérodermie systémique

En tant que thérapie de base, des glucocorticostéroïdes, des agents cytotoxiques et des médicaments antifibrotiques sont utilisés.

Moyens avec activité glucocorticostéroïde

En présence de signes cliniques et biologiques de l'activité inflammatoire et immunologique dans la phase précoce de stéroïdes MONTRÉE sclérodermie systémique - prednisolone ou de méthylprednisolone à des doses modérées de 15 à 30 mg / jour avec une réduction ultérieure dans la réalisation d'un effet thérapeutique et l'annulation complète. Les glucocorticostéroïdes peuvent stabiliser le processus de la peau, arrêter les manifestations de l'arthrite, la myosite active, la sérite et l'alvéolite. En cas de fibrose sévère, au stade tardif de la maladie, les glucocorticostéroïdes sont non seulement inefficaces, mais favorisent également les processus sclérosés.

Il existe des rapports distincts sur l'efficacité de la thérapie par impulsions avec des glucocorticostéroïdes dans la sclérodermie systémique dans le traitement de l'hypertension pulmonaire due à l'implication des vaisseaux pulmonaires en l'absence de thrombose et de lésions interstitielles.

Agents cytotoxiques

Cyclophosphamide - médicament cytotoxique dans le groupe constitué par les agents alkylants, le médicament de choix pour le traitement de lésions pulmonaires interstitielles, la sclérodermie diffuse, les formes juvéniles systémiques cours à progression rapide.

Différents schémas d'utilisation du cyclophosphamide chez l'adulte ont été proposés, dont l'efficacité a été démontrée dans des études rétrospectives.

• Pulse-thérapie (injection intraveineuse du médicament dans les mégadoses): 1 fois par mois pendant 6 mois, puis avec une dynamique positive des tests fonctionnels pulmonaires - 1 fois en 2 mois, tout en maintenant une dynamique positive - 1 fois en 3 mois.
• L'administration de cyclophosphamide est associée à une prise quotidienne de glucocorticoïdes à la dose de 0,5 à 0,8 mg / kg pendant 8 semaines, puis la dose est réduite à 0,3 mg / kg pendant 12 à 18 mois; durée de cyclophosphamide d'impulsion-thérapie - au moins 2 ans.
• Cyclophosphamide 750 mg (goutte à goutte IV) en association avec de la méthylprednisolone à une dose de 125 mg par perfusion, qui est effectuée toutes les 3 semaines pendant 6 mois.
• Cyclophosphamide vers l'intérieur, 1-2 mg / kg par jour en combinaison avec la prednisolone à l'intérieur de 40 mg / jour par jour reconnue comme une méthode prometteuse de traitement de la phase initiale de la lésion pulmonaire interstitielle dans la sclérose systémique.

Les deux schémas de traitement d'impulsions cyclophosphamide associant à des effets secondaires graves: leucopénie, anémie, toxicité hépatique, cystite hémorragique, perte de cheveux, nausées, vomissements.

Le méthotrexate est efficace dans le traitement de la sclérodermie systémique diffuse précoce (<3 ans après le début de la maladie) avec injection sous-cutanée et ingestion. Le méthotrexate est indiqué pour les lésions sévères des articulations, des muscles, des contractures périarticulaires et des lésions cutanées étendues. Il n'affecte pas les lésions viscérales. Le méthotrexate est prescrit à raison de 10 mg / m ² une fois par semaine avec de l'acide folique dans une dose standard (tous les jours, sauf le jour de la prise de méthotrexate).

Dans un premier temps, le traitement combiné avec la réception de methotrexate dose glucocorticostéroïde de 0,5 mg / kg par jour pendant 6-8 semaines, avec une réduction à une dose d'entretien de 0,1 à 0,25 mg / kg à moins de 12-18 mois, suivie d'annulation complète. Des précautions doivent être prises pour prescrire du méthotrexate aux enfants présentant des foyers d'infection chroniques, afin d'interrompre temporairement le traitement en cas de survenue de maladies intercurrentes. Le traitement par méthotrexate est effectué pendant au moins 2 ans. Il est nécessaire de surveiller la sécurité du traitement, la surveillance trimestrielle de l'hémogramme, les indicateurs biochimiques de la fonction hépatique.

Il existe des preuves d'une plus grande efficacité du méthotrexate, utilisé chez les enfants à fortes doses - 20-25 mg / m ² par semaine par voie intramusculaire ou sous-cutanée.

La cyclosporine est utilisée dans le traitement de la sclérodermie systémique, mais la néphrotoxicité potentielle limite la large utilisation du médicament dans la pratique clinique, car elle nécessite un suivi attentif de l'état de la fonction rénale et du niveau de pression artérielle.

Cyclosporine à une dose de 2-3 mg / jour a un effet positif sur les changements cutanés de la sclérodermie systémique, sans affecter l'état des organes internes.

Il y a quelques rapports de l'efficacité de la cyclosporine dans le traitement des lésions pulmonaires interstitielles progressives dans la sclérodermie systémique avec l'inefficacité de cyclophosphamide.

Azathioprine en combinaison avec de faibles doses de corticostéroïdes peut être utilisé dans le traitement de la lésion pulmonaire interstitielle dans la sclérodermie systémique, ce qui conduit à la stabilisation de la fonction pulmonaire et d'améliorer l'état des patients atteints de sclérose systémique. Ceci est montré dans les études pilotes.

Antibiothérapie de la sclérodermie systémique

La pénicillamine est la drogue la plus utilisée dans ce groupe dans le traitement de la sclérodermie systémique. Il rompt la synthèse du collagène, divise les liaisons croisées entre les molécules nouvellement formées du tropocollagène, favorise son élimination du corps, inhibe le travail des fibroblastes. Le médicament est administré à faibles doses dans un premier temps une moyenne de 3 mg / kg par jour, si la dose tolérée augmentée progressivement à 8-10 mg / kg par jour (250-375 mg / jour) que le patient reçoit dans les 3-5 ans. L'action antifibrotique de la pénicillamine est réalisée lentement, un effet clinique prononcé est observé 6 mois après le début du traitement. Avec une sclérodermie évolutive rapide, une induration cutanée diffuse, une fibrose des organes internes, la pénicillamine est associée à des glucocorticostéroïdes à la dose de 0,5 g / kg pendant 8 semaines. En outre, la dose de glucocorticostéroïdes est progressivement réduite à l'annulation complète après 12-18 mois.

Les avantages du traitement avec de fortes doses de pénicillamine ne sont pas confirmés. Une préparation à la dose moyenne est généralement bien toléré, mais le développement d'effets secondaires (troubles de la diarrhée, aphtose, éruptions cutanées, néphropathies, éosinophilie, cytopénie et al.) Il est nécessaire de réduire la dose ou d'arrêter de prendre.

Autres médicaments

L'efficacité de la colchicine, ainsi que des interférons a et y, qui étaient auparavant utilisés comme agents anti-fibrotiques, n'a pas été confirmée dans les essais en ouvert, ce qui ne permet pas leur utilisation recommandée.

Correction des troubles de la microcirculation

Utilisez des médicaments de divers groupes - vasodilatateurs, désagrégants, si nécessaire - anticoagulants. Indications de rendez-vous - Syndrome de Raynaud et ses complications (ischémie, nécrose), pulmonaire, hypertension rénale.

• Les bloqueurs des canaux calciques entraînent une diminution modérée mais significative de l'incidence et de la gravité des crises de vasospasme. Le choix des inhibiteurs calciques chez l'enfant est effectué en tenant compte de la tolérabilité individuelle, de l'âge et du poids de l'enfant. Les médicaments à action rapide - nifédipine, médicaments à action prolongée - nifédipine (Corinfar retard), amlodipine (norvask), dont le but est préférable.
• l'enzyme de conversion (IEC) - captopril, l'énalapril - prescrits à des patients présentant un véritable rein de sclérodermie, accompagnés de vasoconstriction sévère et d'hypertension. Chez les adultes, le captopril est utilisé en 12,5-50 mg 3 fois par jour, enalapril - 10-40 mg par jour.
• L'inhibiteur sélectif de la recapture de la sérotonine-kétansérine à une dose de 60-120 mg / jour a montré une efficacité dans le traitement du syndrome de Reynaud dans les études contrôlées contre placebo chez l'adulte.
• Les antagonistes des récepteurs de l'angiotensine II sont le losartan, 25-100 mg par jour. Dans une étude pilote, l'efficacité du losartan (50 mg / jour) et de la nifédipine (40 mg / jour) a été comparée pendant 12 semaines pour le traitement du syndrome de Reino secondaire dans la sclérodermie systémique. Il y avait une diminution de la sévérité des crises de vasospasmes, plus prononcée avec le losartan qu'avec la nifédipine, tandis qu'une diminution de la fréquence des crises n'était notée qu'avec le losartan. Utilisé pour un traitement prolongé.
• Les sympathicolytiques, en particulier la prazosine, donnent un effet temporaire, qui disparaît dans quelques semaines.
• Dans la pratique clinique, la pentoxifylline (trental) est largement utilisée à fortes doses (chez les adultes - jusqu'à 400 mg 3 fois par jour), mais il n'existe aucune étude contrôlée pour évaluer les résultats de son utilisation.

Pour le traitement du syndrome de Raynaud sévère, des héparines de bas poids moléculaire sont utilisées. L'effet se produit après 4 semaines de traitement.

Au cours des dernières années, l'analogue synthétique de la prostaglandine E1 alprostadil (p / v de 0,1-0,4 μg / kg par minute) et l'iloprost en quelques minutes), ce qui vous permet d'améliorer rapidement l'état des patients. Le traitement du cours consiste en une moyenne de 7 à 10 perfusions.

Traitement local de la sclérodermie systémique

Appliquez l'application externe de 20-30% de solution de diméthylsulfoxyde avec l'ajout de médicaments vasodilatateurs et anti-inflammatoires aux zones touchées de la peau. La phonophorèse est utilisée pour administrer les médicaments. Appliquer des pommades contenant des corticostéroïdes - acépronate de méthylprednisolone (advantan), mométasone (elokom); médicaments vasotropes - pommade à l'héparine, troxérutine (troxevasine); des moyens pour améliorer le trophisme des tissus - sulfate de chondroïtine (chondroxyde), actovegin \ solcoseryl. Contractubex et autres.

Traitement chirurgical de la sclérodermie systémique

Pratiquement, les enfants n'utilisent pas de traitement chirurgical.

Indications pour une consultation spécialisée

Avec la localisation des foyers de sclérodermie sur la tête et le visage, les patients doivent consulter un oculiste (examen par une lampe à fente), un neurologue.

Indications d'hospitalisation

• La sclérodermie systémique juvénile nouvellement diagnostiquée pour un examen complet et la sélection du traitement.
• Nécessité de surveiller l'état de l'enfant et de surveiller le traitement, d'évaluer son efficacité et sa tolérabilité.
• L'apparition de signes de progression de la maladie et la nécessité de corriger le traitement.

Prévision

Le pronostic de la vie chez les enfants atteints de sclérodermie systémique est beaucoup plus favorable que chez les adultes. La mortalité chez les enfants atteints de sclérodermie systémique de moins de 14 ans n'est que de 0,04 pour 1000 000 habitants par an. Le taux de survie à cinq ans des enfants atteints de sclérodermie systémique est de 95%. Causes de décès - insuffisance cardio-pulmonaire progressive, crise rénale sclérodermique. Possible la formation de défauts cosmétiques prononcés, l'invalidité des patients en rapport avec la violation de la fonction du système musculo-squelettique et le développement de lésions viscérales.

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