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Traitement des immunodéficiences combinées T et B
Dernière revue: 19.10.2021
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Principes de traitement de l'insuffisance immunitaire combinée sévère
L'immunodéficience combinée sévère est une condition urgente en pédiatrie. Si le SCID diagnostiqué au cours du premier mois de la vie, la thérapie et la détention de allogéniques HLA greffe de moelle osseuse identique ou haplo (BMT) ou des cellules souches hématopoïétiques (HCT) assure la survie de plus de 90% des patients quel que soit l'immunodéficience. Dans le cas d'un diagnostic plus tardif, des infections graves se développent difficilement à la thérapie, et la survie des patients diminue fortement.
Immédiatement après le diagnostic des enfants graves de déficit immunitaire combiné devrait être dans les conditions gnotobiotiques (boîte stérile), en cas de se joindre aux infections de protieomikrobnaya intensive, un traitement antiviral et antifongique, thérapie intraveineuse de remplacement d'immunoglobuline. Alors que la vaccination par le BCG est effectuée dans les premiers jours de la vie, les nourrissons atteints de DICS, et la plupart des cas sont infectés, et ils se développent plus ou moins graves Ita BCG (d' une infection locale ou généralisée). L'infection par le BCG nécessite la mise en place d'un traitement antituberculeux intensif prolongé. Pour prévenir la pneumonie à pneumocystose nommer co-trimoxazole. Il convient de noter spécialement que s'il est nécessaire d'effectuer des transfusions de composants sanguins (masse érythrocytaire, thromboconcentrate), seules des préparations irradiées et filtrées doivent être utilisées. En cas de transfusion d'érythrocytes non irradiés et de plaquettes, une GVHD post-transfusionnelle se développe.
Après le TSCC, la reconstitution immunologique complète ne se développe pas toujours. Certains patients ne complètent pas la prise de greffe de cellules B, et ils ont besoin d'une thérapie de remplacement à vie avec des immunoglobulines intraveineuses, mais cette condition n'est généralement pas incompatible avec la vie d'un défaut immunologique.
Dans les familles ayant des antécédents de DICS, le diagnostic prénatal est particulièrement important. Même si les parents décident de garder la grossesse, placer les patients dès la naissance dans des conditions stériles et une greffe précoce améliorent significativement le pronostic. En outre, dans plusieurs cas de confirmation prénatale de SCID, une greffe de moelle osseuse intra-utérine du père a été faite, la plupart d'entre eux ont été couronnés de succès.
Thérapie génique
En relation avec la létalité de la SCI en l'absence de THSC et la reconstitution souvent incomplète dans sa conduite, les patients présentant un déficit immunitaire combiné sévère sont devenus les premiers candidats à la thérapie génique. À ce jour, il a été réalisé chez 9 patients. En même temps, les deux plus jeunes patients du groupe ont développé des maladies de type leucémique après un certain temps, associées à la mutagenèse provoquée par le vecteur transfecté. Dans ce contexte, la recherche de vecteurs plus efficaces pour la thérapie génique est actuellement en cours.