Nouvelles publications
Un nouveau véhicule de transmission de gènes promet un traitement contre les maladies cérébrales
Dernière revue: 14.06.2024
Tout le contenu iLive fait l'objet d'un examen médical ou d'une vérification des faits pour assurer autant que possible l'exactitude factuelle.
Nous appliquons des directives strictes en matière d’approvisionnement et ne proposons que des liens vers des sites de médias réputés, des instituts de recherche universitaires et, dans la mesure du possible, des études évaluées par des pairs sur le plan médical. Notez que les nombres entre parenthèses ([1], [2], etc.) sont des liens cliquables vers ces études.
Si vous estimez qu'un contenu quelconque de notre contenu est inexact, obsolète ou discutable, veuillez le sélectionner et appuyer sur Ctrl + Entrée.
Une étude menée par des scientifiques du Broad Institute du MIT et de l'Université Harvard a révélé qu'un vecteur de thérapie génique utilisant des protéines humaines traverse efficacement la barrière hémato-encéphalique et délivre un gène cible dans le cerveau de souris contenant des protéines humaines. Ce développement pourrait améliorer considérablement le traitement des maladies cérébrales chez l'homme.
La thérapie génique a le potentiel de traiter de graves maladies génétiques du cerveau pour lesquelles il n'existe actuellement aucun remède et pour lesquelles les options de traitement sont limitées. Cependant, les méthodes existantes de délivrance de gènes, telles que les virus adéno-associés (AAV), sont incapables de traverser efficacement la barrière hémato-encéphalique et de délivrer du matériel thérapeutique au cerveau. Ce défi a entravé pendant des décennies le développement de thérapies géniques plus sûres et plus efficaces pour les maladies cérébrales.
Maintenant, des chercheurs du laboratoire de Ben Deverman ont créé le premier AAV publié qui cible une protéine humaine pour transmettre des gènes au cerveau de souris dotées du récepteur de la transferrine humaine. Ce virus se lie au récepteur de la transferrine humaine, qui est abondant dans la barrière hémato-encéphalique chez l'homme. Dans une nouvelle étude publiée dans la revue Science, l'équipe a montré que leur AAV, injecté dans le sang de souris avec le récepteur de la transferrine humaine, pénétrait dans le cerveau à des niveaux beaucoup plus élevés que l'AAV utilisé dans la thérapie génique du système nerveux central approuvée par la FDA., AAV9. Le virus a également atteint un large éventail de types de cellules cérébrales importantes, notamment les neurones et les astrocytes. Les chercheurs ont également montré que leur AAV était capable de délivrer des copies du gène GBA1, associé à la maladie de Gaucher, à la démence avec Les corps de Lewy et la maladie de Parkinson, à un grand nombre de cellules du cerveau.
Les scientifiques suggèrent que leur nouvel AAV pourrait également être une meilleure option pour traiter les troubles du développement neurologique causés par des mutations monogéniques, tels que le syndrome de Rett ou le déficit de SHANK3. Comme pour les maladies lysosomales telles que le déficit en GBA1 et les maladies neurodégénératives telles que la maladie de Huntington, les maladies à prions, ataxie de Friedreich et les formes monogéniques de la SLA et de la maladie de Parkinson.
"Depuis que nous avons rejoint le Broad Institute, notre mission a été de créer des opportunités pour les thérapies géniques du système nerveux central. Si cet AAV répond à nos attentes dans les études sur l'homme, il sera beaucoup plus efficace que les méthodes actuelles", a déclaré Ben Deverman, auteur principal de l'étude.
L'étude a également révélé que le nouvel AAV pourrait améliorer considérablement la transmission des gènes au cerveau par rapport à l'AAV9, qui est approuvé pour le traitement de l'atrophie musculaire spinale chez les nourrissons, mais est relativement inefficace pour la transmission des gènes au cerveau adulte. Le nouvel AAV a atteint jusqu'à 71 % des neurones et 92 % des astrocytes dans différentes régions du cerveau.
Les scientifiques pensent que leur nouveau développement d'AAV a un grand potentiel pour le traitement des maladies neurodégénératives et peut améliorer considérablement la qualité de vie des patients.
Les résultats ont été publiés dans Science.