Une pompe cardiaque implantable offre de l’espoir aux enfants en attente d’une transplantation cardiaque

Une petite pompe cardiaque implantable qui pourrait aider les enfants à attendre une transplantation cardiaque à la maison plutôt qu'à l'hôpital a montré de bons résultats lors d'un essai clinique de première phase.

La pompe, un nouveau type de dispositif d'assistance ventriculaire, ou VAT, est fixée chirurgicalement au cœur pour améliorer sa fonction circulatoire chez les personnes souffrant d'insuffisance cardiaque, ce qui laisse le temps de trouver un cœur donneur. La nouvelle pompe pourrait combler une lacune importante dans les soins de transplantation cardiaque pédiatrique.

Dans une étude évaluant sept enfants qui ont reçu une nouvelle pompe pour soutenir leur cœur affaibli, six ont fini par subir unetransplantation cardiaque, et un enfant a subi une récupération cardiaque, rendant la transplantation inutile. Les résultats ont été publiés dansThe Journal of Heart and Lung Transplantation. L'étude a été menée par la Stanford School of Medicine et a inclus plusieurs centres médicaux aux États-Unis.

Si les premiers résultats sont confirmés dans une étude plus large sur le dispositif, l'attente pour une transplantation cardiaque pourrait devenir plus facile pour les jeunes enfants et leurs familles. La nouvelle pompe, appelée dispositif d'assistance ventriculaire Jarvik 2015, est légèrement plus grande qu'une pile AA et peut être implantée chez des enfants pesant aussi peu que 8 kilogrammes. Grâce à une pompe implantée, les enfants peuvent effectuer de nombreuses activités normales en attendant une transplantation cardiaque.

En revanche, le seul dispositif d'assistance ventriculaire disponible pour soutenir les jeunes enfants souffrant d'insuffisance cardiaque, une pompe appelée Berlin Heart, n'est pas implanté ; c'est la taille d'une grande valise. Il pèse de 27 à 90 kilogrammes selon les modèles et est fixé à l'enfant à l'aide de deux canules presque aussi grosses que des tuyaux d'arrosage.

Le Berlin Heart présente également un risque assez élevé d'accident vasculaire cérébral et nécessite une hospitalisation dans la plupart des cas, ce qui signifie que les enfants passent souvent des mois à l'hôpital en attendant un donneur de cœur. En conséquence, le fardeau des enfants en attente d'une transplantation cardiaque est beaucoup plus lourd que celui des adultes porteurs de pompes cardiaques implantées, qui sortent généralement de l'hôpital avec des diagnostics similaires.

"Bien que nous soyons extrêmement reconnaissants envers le Berlin Heart, un dispositif qui sauve des vies, les dispositifs d'assistance ventriculaire pour adultes se sont améliorés chaque décennie, et en pédiatrie, nous utilisons la technologie des années 1960", a déclaré le Dr Christopher Almond, auteur principal de l'ouvrage. L'étude et un cardiologue pédiatrique et professeur. Pédiatrie à la Stanford School of Medicine.

Des dispositifs d'assistance ventriculaire implantables sont disponibles pour les adultes depuis plus de 40 ans, note Almond. Non seulement ces appareils s'adaptent à la poitrine des patients, mais ils sont également plus sûrs et plus confortables à utiliser que les appareils externes tels que le Berlin Heart. Les patients peuvent vivre à la maison, aller au travail ou à l'école, marcher et faire du vélo.

Les lacunes en matière de technologie pédiatrique constituent un problème pour d'autres appareils conçus pour aider les enfants atteints de maladies cardiaques et pour la pédiatrie en général, a déclaré Almond. « Il existe une énorme différence entre les technologies médicales disponibles pour les enfants et les adultes, ce qui constitue un problème de santé publique important que les marchés ont du mal à résoudre, notamment dans des conditions telles que l'insuffisance cardiaque. Sont rares chez les enfants", dit-il.

L'auteur principal de l'étude est le Dr William Mahle, président du département de cardiologie du Children's Healthcare d'Atlanta.

Beaucoup moins d'enfants que d'adultes ont besoin d'une transplantation cardiaque, ce qui n'incite guère les sociétés médicales à développer une pompe miniaturisée pour les enfants. Mais l'absence d'un petit appareil d'assistance ventriculaire pour les enfants met à rude épreuve le système médical, car les enfants affectés au Berlin Heart accumulent d'importantes factures médicales et peuvent occuper des lits d'hôpitaux dans des unités de soins cardiovasculaires spécialisées pendant des mois, ce qui pourrait réduire la disponibilité de ceux-ci. Des lits pour d'autres patients.

Premiers résultats prometteurs

L'essai Jarvik 2015 sur le dispositif d'assistance ventriculaire a inclus sept enfants souffrant d'insuffisance cardiaque systolique. La maladie affecte la plus grande chambre de pompage du cœur, le ventricule gauche, qui pompe le sang du cœur dans tout le corps. Chez six des enfants, l'insuffisance cardiaque systolique était causée par une maladie appeléecardiomyopathie dilatée, dans laquelle le muscle cardiaque se développe et s'affaiblit et ne pompe pas le sang correctement. Le cœur d'un enfant a été affaibli par un blocage cardiaque complet (insuffisance cardiaque électrique) dû au lupus, une maladie auto-immune. Tous les enfants participant à l'essai figuraient sur la liste d'attente pour une transplantation cardiaque.

Chaque enfant s'est vu implanter chirurgicalement un dispositif Jarvik 2015 dans le ventricule gauche, la plus grande chambre de pompage du cœur. Dans le même temps, tout le monde a reçu des médicaments pour prévenir la formation de caillots sanguins et réduire le risque d’accident vasculaire cérébral. Au moment de l'installation des pompes, les enfants avaient entre 8 mois et 7 ans et pesaient entre 8 et 20 kilogrammes. La pompe peut être utilisée pour les enfants pesant jusqu'à 30 kilogrammes.

Si la nouvelle pompe est approuvée par les organismes de réglementation médicale, les médecins estiment qu'environ 200 à 400 enfants dans le monde pourraient chaque année être candidats à son utilisation.

L'essai a évalué si la pompe pouvait soutenir les patients pendant au moins 30 jours sans s'arrêter ni provoquer un accident vasculaire cérébral grave. Les chercheurs ont également collecté des données préliminaires sur la sécurité et l'efficacité pour les aider à concevoir un essai pivot plus vaste en vue d'une éventuelle approbation de la Food and Drug Administration (FDA).

Bien que la pompe ait été conçue à l'origine pour permettre aux enfants d'attendre une transplantation cardiaque à la maison, puisqu'ils participaient à un essai clinique, les participants restaient à l'hôpital sous observation jusqu'à ce qu'ils reçoivent une transplantation cardiaque ou se rétablissent. Les chercheurs ont suivi la tension artérielle des participants, un indicateur du risque de caillots sanguins et d'accident vasculaire cérébral ; mesuré les taux d'hémoglobine pour voir si les pompes détruisaient les globules rouges ; et surveillé les patients pour d'autres complications.

La durée moyenne d'utilisation de la pompe par les enfants était de 149 jours. Six enfants ont subi une transplantation cardiaque, un enfant s'est rétabli.

Plusieurs enfants ont eu des complications avec la nouvelle pompe. L'enfant dont le cœur s'est rétabli a eu un accident vasculaire cérébral ischémique (dû à un caillot sanguin) lorsque le cœur est devenu suffisamment fort pour rivaliser avec la pompe. La pompe a été retirée et l'enfant a continué à se rétablir et était en vie un an plus tard. Un autre patient souffrait d'insuffisance cardiaque du côté droit et a été transféré à la pompe cardiaque de Berlin en attendant une greffe.

Pour la plupart des patients, les complications étaient gérables et généralement conformes à ce à quoi les médecins s'attendent lorsqu'un enfant est connecté à une pompe cardiaque Berlin.

Les questionnaires sur la qualité de vie ont montré que la plupart des enfants n'étaient pas gênés par l'appareil, n'en ressentaient pas de douleur et étaient capables de participer à la plupart des activités ludiques. Une famille a rapporté que leur bébé équipé de la pompe était capable de conserver beaucoup plus de mobilité que son frère aîné, qui était auparavant soutenu par la pompe cardiaque de Berlin.

Essai à plus grande échelle prévu Les National Institutes of Health ont accordé un financement pour un essai élargi qui permettra aux chercheurs de tester davantage l'utilité de la nouvelle pompe et de collecter des données à soumettre à la FDA pour approbation. La prochaine phase de l'étude commence maintenant; les chercheurs prévoient d'inscrire le premier patient d'ici la fin de 2024. L'équipe de recherche prévoit d'inscrire 22 participants dans 14 centres médicaux aux États-Unis et sur deux sites en Europe.

"Nous sommes ravis de commencer la prochaine phase de l'étude", a déclaré Almond. "Nous avons surmonté un certain nombre de défis pour en arriver là, et il est passionnant qu'il puisse y avoir de meilleures options à l'avenir pour les enfants atteints d'insuffisance cardiaque terminale qui ont besoin d'une pompe qui sert de pont vers la transplantation."