Les humains sont immunisés contre CRISPR

La plupart des lecteurs connaissent probablement l'existence de l'éditeur de génome CRISPR, qui fait l'objet de discussions scientifiques depuis longtemps et de nombreuses découvertes. Cependant, comme l'affirment des experts de l'Université de Stanford, certaines personnes peuvent bénéficier d'une protection immunitaire contre l'introduction de ce gène dans l'ADN, ce qui rend l'utilisation de cette technologie peu pratique.

Des scientifiques de l'Université de Stanford ont fait une découverte inattendue au cours de leurs recherches: la plupart des humains possèdent une protection immunitaire contre la méthode d'édition génétique CRISPR.
Les experts ont analysé le sang de plus de vingt nouveau-nés et de douze volontaires d'âge moyen. L'analyse a pris en compte la teneur en anticorps de la protéine Cas9, utilisée pour modifier et couper l'hélice d'ADN. Les experts ont constaté que plus de 65 % des sujets possédaient des lymphocytes T qui créaient une protection contre l'influence de la protéine Cas9.

Cette découverte démontre que le traitement génétique associé à la suppression des mutations ne donnera pas de résultats positifs et ne peut être utilisé chez l'homme. Ce processus protecteur bloquera l'utilisation de la méthode CRISPR, qui devrait contribuer à guérir des maladies graves. « De plus, l'immunité peut provoquer une intoxication importante du corps humain », explique le Dr Matthew Porteus.

Le fait est que la protéine Cas9, plus populaire et activement utilisée dans les recherches sur CRISPR, est obtenue à partir de deux micro-organismes: Staphylococcus aureus et Streptococcus pyogenes. Ce sont les bactéries qui pénètrent systématiquement dans le corps humain, de sorte que le système immunitaire humain les reconnaît visuellement.

Cependant, il existe une solution à ce problème. Il est probable que les scientifiques commenceront à développer d'autres technologies avancées utilisant des microbes qui ne figurent pas sur la liste des « hôtes fréquents » du corps humain. Par exemple, il est possible d'utiliser des micro-organismes vivant dans les profondeurs des sources hydrothermales. Alternativement, la technique d'édition génétique in vitro des structures cellulaires pourrait s'avérer efficace.

Les scientifiques ont récemment utilisé le « couteau génétique » – la technologie CRISPR. La tâche des spécialistes consistait à guérir des patients atteints du syndrome de Hunter – une pathologie génétique complexe, quoique rare. Le patient a reçu une injection de plusieurs milliards de gènes correcteurs copiés, associés à un « kit » spécial qui coupe l'hélice d'ADN. D'autres expériences étaient prévues, auxquelles devaient participer d'autres patients, vraisemblablement atteints d'autres maladies graves. Par exemple, ils pourraient devenir des patients atteints de phénylcétonurie ou d’une maladie comme l’hémophilie B.
Les progrès et les résultats des travaux ont été publiés dans bioRxiv, ainsi que dans MIT Technology Review.

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