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Les chromosomes artificiels peuvent aider à gérer les maladies héréditaires
Dernière revue: 01.07.2025
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Selon le service de presse de l'Institut des cellules souches, des scientifiques du Centre de construction de chromosomes, situé à l'Université de Tottori au Japon, ont réussi à obtenir des chromosomes humains artificiels qui peuvent être utilisés pour la thérapie génique ou cellulaire afin de se débarrasser des maladies héréditaires.
Le professeur Mitsuo Oshimura, qui occupe le poste de directeur du Centre, mène depuis de nombreuses années des recherches sérieuses dans le domaine du traitement des maladies de nature héréditaire en introduisant des chromosomes artificiels de cellules souches pluripotentes induites, qui sont formées à partir de cellules somatiques développées en utilisant la méthode d'expression d'un ensemble de quatre gènes (facteurs de transcription).
Le chercheur est arrivé à la conclusion que la méthode qu'il a proposée permet de traiter des maladies telles que la dystrophie musculaire de Duchenne, une maladie dangereuse du système neuromusculaire caractérisée par des modifications des fibres musculaires. La cause de cette maladie serait une mutation du gène associé à la synthèse d'une protéine spécifique, la dystrophine. Les symptômes sont perceptibles dès les premières années de vie et constituent une menace sérieuse pour la santé.
Le professeur Oshimura a mené ses expériences sur des souris parce que cette méthode d'obtention de preuves factuelles sur l'efficacité de certaines méthodes de traitement, de produits pharmaceutiques et d'équipements médicaux est la plus adaptée à la recherche de haute qualité et ne nécessite pas d'équipement supplémentaire, comme une unité d'élimination des déchets médicaux, de nombreux équipements de diagnostic et des moyens de surveillance de l'état des patients.
Les expériences ont confirmé que la thérapie génique basée sur l'utilisation de chromosomes artificiels favorise activement la normalisation du tissu musculaire chez la souris. L'idée derrière cette nouvelle méthode est de construire un chromosome portant le fragment d'ADN souhaité sous une forme « corrigée », sans mutation. Le chromosome est ensuite placé dans une cellule souche préparée, qui sert de véhicule au gène « correct ». La culture permet ensuite d'obtenir de nouvelles cellules pouvant être transplantées dans des organes ou des tissus endommagés par la maladie.
Les experts estiment que cette nouvelle technologie est promise à un grand avenir, car elle permet d'introduire de larges segments d'ADN dans les cellules sans compromettre l'intégrité du génome existant. Les avantages des chromosomes créés artificiellement par rapport aux systèmes viraux ou autres vecteurs résident dans leur énorme capacité génétique, leur stabilité au niveau mitotique, l'absence de menaces pour le génome hôte et la possibilité d'éliminer les chromosomes modifiés des cellules.
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