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La thérapie génique est approuvée pour la première fois pour traiter une maladie
Dernière revue: 01.07.2025
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Un événement marquant dans l’histoire médicale européenne est sur le point de se produire: la première approbation de l’utilisation pratique de la thérapie génique pour traiter une maladie héréditaire.
L'Agence européenne des médicaments a recommandé ce traitement pour une maladie génétique rare qui rend les patients incapables de digérer les graisses.
Sur la base de cette recommandation, la Commission européenne doit prendre une décision finale sur l’admissibilité de cette méthode de traitement.
Le principe de la thérapie génique est simple: si un défaut est détecté dans une partie du code génétique d’une personne, il est remplacé par du matériel génétique créé en laboratoire avec les propriétés souhaitées.
Cependant, en réalité, les choses ne sont pas si simples. Lors d'essais cliniques aux États-Unis, l'adolescent Jesse Gelsinger est décédé et d'autres patients ont contracté une leucémie.
Actuellement, les méthodes de thérapie génique ne sont pas utilisées en Europe ou aux États-Unis.
La première médecine génique
Le Comité des médicaments de la Commission médicale européenne a examiné l'utilisation du médicament Glybera pour le traitement de la maladie de Buerger-Grutz, un déficit héréditaire en lipoprotéine lipase.
Ce syndrome touche une personne sur un million. Les personnes atteintes présentent une structure génétique endommagée, responsable de la dégradation des graisses dans le tube digestif.
Cela entraîne une accumulation de graisses dans le sang, des douleurs à l’aine et une pancréatite aiguë.
Jusqu’à présent, le seul moyen d’améliorer l’état de ces patients était un régime strict sans graisse.
Le nouveau traitement utilise un virus qui infecte le tissu musculaire et introduit une copie du gène intact dans le corps.
Il est recommandé aux patients qui souffrent d’inflammation aiguë du pancréas, de pancréatite et qui ne répondent pas au régime.
Remplacement d'un gène défectueux
Le fabricant du nouveau médicament, la société pharmaceutique UniQure, a déclaré que cette décision était un événement marquant pour les patients et pour la médecine dans son ensemble.
Le PDG de l'entreprise, Jorn Aldag, a déclaré: « Les patients souffrant d'un déficit en lipoprotéine lipase ont peur de manger des aliments normaux car cela peut entraîner une inflammation aiguë et extrêmement douloureuse du pancréas, qui se termine souvent par une hospitalisation. »
« Maintenant, pour la première fois dans l'histoire, une méthode de traitement a été créée qui non seulement réduit le risque d'inflammation, mais a également un effet bénéfique à long terme sur l'état du patient », a-t-il ajouté.
La Chine est devenue le premier pays au monde à approuver officiellement l’utilisation de méthodes de thérapie génique.
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