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La thérapie génique d'abord approuvée pour le traitement des maladies
Dernière revue: 23.04.2024
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Dans l'histoire médicale de l'Europe, un événement historique est sur le point de se produire - la première approbation de l'application pratique de la thérapie génique pour le traitement de la maladie héréditaire.
L'Agence médicale européenne a recommandé l'utilisation de cette méthode pour le traitement d'une maladie génétique rare qui prive les patients de la capacité de métaboliser les graisses.
Sur la base de cette recommandation, la Commission européenne doit prendre une décision définitive sur l'admissibilité de cette méthode de traitement.
Le principe de la thérapie génique est simple: si un défaut se trouve dans une partie du code génétique humain, il est remplacé par un matériel génétique ayant les propriétés souhaitées créées en laboratoire.
Cependant, en réalité, tout n'est pas si simple. Dans les essais cliniques, l'adolescent Jesse Gelsinger est décédé aux États-Unis et d'autres patients sont devenus atteints de leucémie.
Actuellement, ni en Europe, ni aux États-Unis, les méthodes de thérapie génique ne sont appliquées.
Le premier médicament génique
Le comité des produits médicaux de la Commission médicale européenne a examiné l'utilisation du médicament Glybera pour le traitement de la maladie de Buerger-Grütz, une déficience héréditaire en lipoprotéine lipase.
Ce syndrome survient chez un million de personnes. Les patients ont une structure génétique endommagée, qui est responsable de la dégradation des graisses dans le tube digestif.
Cela conduit à l'accumulation de graisses dans le sang, aux douleurs inguinales et à la pancréatite aiguë.
Le seul moyen d'alléger l'état de ces patients jusqu'à présent était le régime sans gras le plus strict.
Le nouveau traitement est basé sur l'utilisation d'un virus qui infecte le tissu musculaire et injecte une copie du gène intact dans le corps.
Il est recommandé pour les patients qui souffrent d'une inflammation aiguë du pancréas, de pancréatite et qui ne répondent pas à l'alimentation.
Remplacement d'un gène défectueux
Le fabricant du nouveau médicament, la compagnie pharmaceutique UniQure, a déclaré que cette solution est un événement marquant pour les patients et pour la médecine en général.
Le directeur de l'entreprise, Jorn Aldag, a déclaré: «Les patients atteints d'une carence en lipoprotéine lipase ont peur de manger des aliments normaux, car cela peut entraîner une inflammation aiguë et extrêmement douloureuse du pancréas, qui entraîne souvent une hospitalisation.
"Maintenant - pour la première fois dans l'histoire - une méthode de traitement a été développée qui non seulement réduit le risque d'inflammation, mais a également un effet bénéfique à long terme sur l'état du patient", at-il ajouté.
La Chine est devenue le premier pays au monde à autoriser officiellement l'utilisation de la thérapie génique.
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