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Une avancée a été réalisée dans le développement de médicaments pour traiter la mucoviscidose
Dernière revue: 01.07.2025
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Des biologistes cellulaires de Harvard, au Massachusetts General Hospital, ont réalisé une avancée majeure dans le développement de médicaments pour traiter la fibrose kystique, une maladie mortelle qui fait environ 500 morts dans le monde chaque année.
Les scientifiques ont reprogrammé des cellules cutanées de patients atteints de fibrose kystique en cellules souches pluripotentes induites (iPS), qui sont similaires aux cellules souches embryonnaires, et ont développé un épithélium pulmonaire spécifique aux patients atteints d'une maladie des voies respiratoires liée à la fibrose kystique.
Les scientifiques de Harvard peuvent désormais cultiver ce tissu en quantités illimitées. Toutes les cellules de l'épithélium obtenues en laboratoire contiennent la mutation delta 508, responsable d'environ 70 % des cas de mucoviscidose et de 90 % des cas diagnostiqués aux États-Unis. De plus, ces cellules sont également porteuses de la mutation G551D, présente chez 2 % des patients atteints de mucoviscidose.
Le travail a été supervisé par Jayaraj Rajagopal et publié dans un supplément de la revue Cell Stem Cell.
Selon Douglas Melton, l'un des directeurs du Harvard Stem Cell Institute, « les résultats de cette étude permettent d'obtenir des millions de cellules pour le criblage de médicaments et, pour la première fois, les cellules de personnes atteintes de fibrose kystique peuvent être utilisées comme cibles pour des médicaments expérimentaux. »
Le tissu épithélial créé par Rajagopal et ses collègues fournit également des cellules pour la recherche sur les maladies respiratoires telles que l'asthme, le cancer du poumon et la bronchite chronique. Cela pourrait également accélérer le développement de traitements pour ces maladies.
Commentant la réussite de son groupe, Rajagopal note: « Nous ne parlons pas d'un remède contre la fibrose kystique, nous parlons uniquement d'un médicament qui peut atténuer le principal problème de la maladie: les dommages à l'épithélium des organes respiratoires.
La mucoviscidose, détectée dès les premiers jours de vie ou dans la petite enfance, est responsable d'une mortalité précoce. Actuellement, les patients peuvent vivre jusqu'à 30 ans grâce à un traitement efficace des infections concomitantes et à un diagnostic médical et génétique précoce. Malgré ces avancées, les chances d'éradiquer la cause première de la mucoviscidose sont faibles. Un défaut d'un gène codant pour la protéine régulatrice de la conductivité transmembranaire de la mucoviscidose provoque un épaississement des sécrétions des glandes à sécrétion externe. Cette difficulté d'écoulement des sécrétions entraîne des modifications des organes respiratoires, du pancréas et du tractus gastro-intestinal, et perturbe le fonctionnement des cils épithéliaux.
« Nous avons créé une excellente lignée cellulaire pour voir si un médicament est efficace contre les effets de la mutation G551D, et nous cherchons maintenant à sélectionner des médicaments qui ciblent la mutation delta 508 », explique Rajagopal.
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