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Une percée dans le développement de médicaments pour le traitement de la fibrose kystique
Dernière revue: 23.04.2024
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Les biologistes cellulaires de Harvard du Massachusetts General Hospital ont fait une percée dans le développement de médicaments pour le traitement de la fibrose kystique, une maladie mortelle qui entraîne environ 500 décès par an dans le monde.
Les scientifiques ont reprogrammé cellules de la peau des patients atteints de mucoviscidose dans les cellules souches pluripotentes induites (iPS), qui sont similaires à des cellules souches embryonnaires, et cultivées épithélium pulmonaire d'entre eux spécifique pour les patients présentant des lésions des voies respiratoires de la fibrose kystique.
Ce tissu de scientifiques Harvard peut maintenant se développer en quantités illimitées. Toutes les cellules de l'épithélium obtenues en laboratoire contiennent une mutation du delta 508, qui représente environ 70% de tous les cas de fibrose kystique et 90% de la maladie détectée aux États-Unis. En outre, ses cellules portent également une mutation G551D, qui est trouvée dans 2% de tous les patients atteints de fibrose kystique.
Le travail a été réalisé sous la direction de Jayaraj Rajagopal et publié dans le supplément à la revue Cell Stem Cell.
Selon l'un des directeurs de l'Institut Harvard Stem Cell (Harvars souches Institut cellulaire) Douglas Melton (Douglas Melton), « les résultats de cette étude permettent de produire des millions de cellules pour le criblage de médicaments, et pour la première fois en tant que cibles pour les médicaments expérimentaux peuvent devenir des personnes malades cellulaires la fibrose kystique. "
Le tissu épithélial, créé par Rajagopal et ses collègues, fournit également des cellules pour l'étude des maladies respiratoires telles que l' asthme, le cancer du poumon et la bronchite chronique. Cela peut accélérer le développement de méthodes de traitement pour ces maladies.
Commentant la réussite de son groupe, Rajagopal note: «Nous ne parlons pas du traitement de la fibrose kystique, nous ne parlons que d'un médicament qui peut soulager le principal problème de la maladie: la défaite de l'épithélium du système respiratoire.
La fibrose kystique, trouvée dans les premiers jours de la vie d'une personne ou dans la petite enfance - la cause de la mortalité précoce. Actuellement, les patients peuvent vivre jusqu'à 30 ans en raison du traitement efficace des infections concomitantes et du diagnostic génétique précoce de la maladie. Mais malgré ces réalisations, le succès dans l'éradication de la cause sous-jacente de la fibrose kystique n'est pas grand. Un défaut d'un gène codant pour un régulateur de la conductivité transmembranaire de la fibrose kystique entraîne l'épaississement des secrets des glandes de la sécrétion externe. En raison de la difficulté de la sortie du secret, des changements se produisent dans les voies respiratoires, pancréatiques et gastro-intestinales, et les cils de l'épithélium sont perturbés.
"Nous avons fait une excellente lignée cellulaire afin que nous puissions voir l'efficacité du médicament par rapport aux effets de la mutation G551D, et maintenant nous sommes engagés dans le criblage de médicaments visant à la mutation du delta 508", note Rajagopal.
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