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La thérapie génique sera utilisée pour traiter les cancers du sang
Dernière revue: 02.07.2025
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La Food and Drug Administration américaine a émis une recommandation concernant l’utilisation de la thérapie génique dans le traitement de la leucémie.
La thérapie consiste à apporter des modifications au code cellulaire génétique du patient.
Les cellules lymphocytaires génétiquement modifiées présentes dans le corps sont utilisées comme « médicament vivant » car elles dirigent le système immunitaire pour combattre la leucémie, provoquant le plus souvent une période de rémission longue et stable.
Les spécialistes ne peuvent qu'attendre une réponse positive des experts. Si les événements se déroulent comme prévu, la thérapie génique devrait être utilisée cette année.
La nouvelle méthode sera présentée par la société pharmaceutique Novartis et a été développée par des scientifiques de l'Université de Pennsylvanie.
La thérapie génique sera utilisée pour traiter les patients atteints de leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B. Les scientifiques sont convaincus que ce traitement sera pertinent pour les patients atteints de myélome multiple, de certains types agressifs de tumeurs cérébrales cancéreuses et d'autres néoplasmes.
L'essence de la thérapie réside dans la modification génétique des lymphocytes T du patient, les rendant ainsi plus résistants aux cellules malignes. Un virus neutralisé dérivé du VIH est utilisé pour interférer avec l'ADN des lymphocytes. Le virus introduit le gène souhaité dans les structures cellulaires sans provoquer le développement de la maladie.
Les lymphocytes T modifiés sont ensuite envoyés pour détecter et détruire les cellules cancéreuses. Ils sont capables de les détecter grâce au marqueur CD19.
Bien sûr, tout ce qui précède relève de la théorie. En pratique, tout paraît plus simple. Une petite quantité de sang est prélevée dans la veine du patient, congelée et envoyée pour transformation. Les cellules sont ensuite remplacées et le sang est réinjecté dans la veine du patient. Des expériences ont montré qu'une telle procédure entraînait une rémission stable à long terme, même après une seule injection. Certains patients ont connu une guérison complète.
Des patients atteints de leucémie ont participé aux essais cliniques de la nouvelle méthode. Leur âge variait de trois à vingt-cinq ans. Avant l'expérience, leur organisme ne répondait pas à la chimiothérapie ou présentait des poussées répétées.
L'un des premiers résultats positifs a été enregistré chez une fillette de six ans. En 2012, elle a bénéficié d'une thérapie génique qui l'a complètement guérie. Des années ont passé et ses résultats sont toujours bons.
Selon les auteurs, la méthode a été améliorée ces dernières années, ce qui a permis de minimiser le risque d'effets secondaires: auparavant, des symptômes tels que fièvre, congestion pulmonaire et hypotension pouvaient être observés après une injection.
Le nouvel essai, mené il y a deux ans, a porté sur 63 patients. 52 d'entre eux ont complètement guéri. Onze personnes n'ont malheureusement pas pu être sauvées. Les scientifiques prévoient d'observer les patients survivants et guéris pendant quinze ans encore.
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