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Une méthode de traitement des maladies génétiques est trouvée
Dernière revue: 23.04.2024
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Pour restaurer les fonctions des cellules immunitaires et nerveuses affectées, les scientifiques antérieurs ont utilisé le principe d'une «poupée de nidification» à cellules virales. La technique était basée sur l'introduction du gène directement dans le virus, et le virus lui-même dans les cellules souches du sang, grâce auquel le composant thérapeutique a été livré à l'endroit nécessaire.
La médecine moderne a un large éventail de maladies, souvent assez sévères et difficiles à guérir, dont l'apparition est due à des dysfonctionnements génétiques d'un caractère inné ou acquis. L'étude du travail des gènes est réalisée par la biologie moléculaire, ce qui nous a permis d'affirmer l'idée de la thérapie génique comme une opportunité pour guérir des maladies graves.
L'idée est basée sur la nécessité de remplacer le gène par des fonctions altérées par sa copie "saine". Pour effectuer cette action permet aux virus connus pour leur capacité à pénétrer facilement dans les cellules. Selon les chercheurs, il suffit de fournir le virus avec le gène nécessaire, et le virus lui-même devrait neutraliser le facteur pathogène et le commencer aux cellules affectées.
Les difficultés rencontrées par les scientifiques dans le processus de recherche sont liées à la complexité de livrer le virus porteur à «l'adresse exacte», puisque les cellules ont une forte protection contre toute pénétration hostile. Même après avoir amené le virus avec le gène dans la cellule désirée, il est nécessaire de préserver l'activité du gène afin qu'il puisse faire face au défaut génétique local. Un autre problème est l'ajustement du système immunitaire pour percevoir la copie du gène comme sûre et vitale.
L'Institut scientifique de San Rafael (Milan, Italie), selon le magazine "Science", a fait face à tous les problèmes complexes. Deux articles décrivent les progrès dans le traitement des patients souffrant de maladies génétiques - la leucodystrophie métachromatique et le syndrome de Wiskott-Aldrich.
La leucodystrophie est une pathologie rare causée par une mutation du gène ARSA. Le gène est responsable de l'opérabilité des lysosomes, qui remplissent une fonction de purification dans le corps. Les changements au niveau de l'ARSA se produisent également à la suite de l'accumulation et de la mort subséquente dans les cellules de substances nocives. Le plus souvent, ces processus se produisent dans le cerveau et la moelle épinière, de sorte que la symptomatologie se manifeste davantage par des anomalies mentales, neuromusculaires et sensorielles. Les situations les plus difficiles entraînent la mort du patient quelques années après la découverte des premiers symptômes douloureux.
Introduire un gène sain dans le système nerveux est une tâche plutôt compliquée, que les scientifiques ont aidé à résoudre par les cellules souches hématopoïétiques du patient. Ces cellules sont situées dans les structures de la moelle osseuse ou dans la circulation sanguine. Grâce aux efforts de l'équipe médicale de Milan, un lentivirus doté d'un gène ARSA sain intégré dans les cellules souches pourrait atteindre le système nerveux.
La préservation de l'activité du gène ARSA a été réalisée en fournissant des cellules hématopoïétiques avec plusieurs composants du virus. Dans le même temps, les patients n'ont eu aucun effet secondaire sur leurs propres cellules souches sanguines: ni les réactions immunitaires, ni les changements de pression. La teneur en protéines dans le liquide céphalo-rachidien sous l'influence du gène ARSA s'est normalisée tout au long de l'année chez tous les sujets.
Se débarrasser du syndrome de Wiskott-Aldrich, associé au dysfonctionnement du gène et à l'abaissement des défenses de l'organisme, était la même méthode génétique et thérapeutique.
Les auteurs des travaux attirent l'attention sur le fait que jusqu'à présent, un seul gène a été violé. Les maladies entraînant la défaite de plusieurs gènes attendent leur heure. Mais déjà il est maintenant possible de dire avec certitude que l'utilisation des cellules souches du patient est une percée dans le traitement des pathologies génétiques.
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