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Les cliniciens rapportent le succès du premier essai du médicament chez un patient atteint de purpura thrombocytopénique thrombotique.
Dernière revue: 02.07.2025
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Une équipe de chercheurs du Massachusetts General Hospital a utilisé un nouveau médicament pour sauver la vie d'un patient atteint de purpura thrombotique thrombocytopénique immun (PTTI), une maladie rare caractérisée par la formation incontrôlée de caillots sanguins dans les petits vaisseaux sanguins.
L'équipe a décrit le premier cas clinique de l'utilisation du médicament pour traiter le PTTi dans le New England Journal of Medicine.
« Le médicament est une version génétiquement modifiée de l'enzyme manquante dans l'iTTP, et nous avons montré qu'il était capable d'inverser la progression de la maladie chez un patient atteint d'une forme extrêmement grave de la maladie », a déclaré l'auteur principal Pavan K. Bendapudi, MD, chercheur à la Division d'hématologie et du service de transfusion du Massachusetts General Hospital et professeur associé de médecine à la Harvard Medical School.
Le ITTP résulte d'une attaque auto-immune de l'enzyme ADAMTS13, responsable de la dégradation d'une grosse protéine impliquée dans la coagulation sanguine. Le traitement de base de cette maladie sanguine potentiellement mortelle est la plasmaphérèse, qui élimine les auto-anticorps nocifs et fournit de l'ADAMTS13 supplémentaire.
La plasmaphérèse induit une réponse clinique chez la plupart des patients, mais ne peut restaurer qu'environ la moitié de l'activité normale d'ADAMTS13. En revanche, la forme recombinante d'ADAMTS13 humaine (rADAMTS13) offre la possibilité d'une libération considérablement accrue d'ADAMTS13.
RADAMTS13 a récemment été approuvé pour les patients atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique congénital, qui survient chez les patients nés avec une perte complète du gène ADAMTS13.
On peut se demander si le rADAMTS13 pourrait être efficace dans le traitement du PTTi étant donné la présence d'auto-anticorps inhibiteurs anti-ADAMTS13, mais Bendapudi et ses collègues ont reçu l'autorisation de la Food and Drug Administration américaine d'utiliser le rADAMTS13 fourni par le fabricant dans le cadre d'un protocole d'utilisation compassionnelle chez un patient mourant atteint de PTTi résistant au traitement.
« Nous avons constaté que le rADAMTS13 a rapidement inversé le processus de la maladie chez ce patient, malgré la croyance existante selon laquelle les auto-anticorps inhibiteurs contre l'ADAMTS13 rendraient le médicament inutile dans cette condition », a déclaré Bendapudi.
« Nous avons été les premiers médecins à utiliser le rADAMTS13 pour traiter le PTTi aux États-Unis, et dans ce cas, il a permis de sauver la vie d'une jeune mère. »
Bendapudi a constaté que la perfusion de rADAMTS13 supprimait les auto-anticorps inhibiteurs du patient et inversait les effets thrombotiques du PTTi. Cet effet a été observé presque immédiatement après l'administration de rADAMTS13, après que les échanges plasmatiques quotidiens n'aient pas réussi à induire une rémission.
« Je pense que rADAMTS13 a le potentiel de remplacer le traitement standard actuel du PTTi aigu. Nous aurons besoin d'essais plus vastes et bien conçus pour évaluer cette possibilité », a déclaré Bendapudi.
Un essai clinique randomisé de phase IIb de rADAMTS13 dans le TTPi a été lancé.