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Les cliniciens rapportent le succès du premier essai médicamenteux chez un patient atteint de purpura thrombocytopénique
Dernière revue: 14.06.2024
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Une équipe de chercheurs du Massachusetts General Hospital a utilisé un nouveau médicament pour sauver la vie d'un patient atteint de purpura thrombocytopénique thrombotique (iTTP), une maladie rare caractérisée par la formation incontrôlée de caillots sanguins dans les petits vaisseaux sanguins. Navires.
L'équipe a décrit le premier cas clinique du médicament pour traiter l'iTTP dans le New England Journal of Medicine.
"Le médicament est une version génétiquement modifiée de l'enzyme manquante dans l'iTTP, et nous avons montré qu'il était capable d'inverser la progression de la maladie chez un patient présentant une forme extrêmement grave de la maladie", a déclaré l'auteur principal Pawan K. Bendapudi, MD, chercheur au Département d'hématologie et de services de transfusion du Massachusetts General Hospital et professeur agrégé de médecine à la Harvard Medical School.L'iTTP résulte d'une attaque auto-immune contre l'enzyme ADAMTS13, responsable de la dégradation d'une grosse protéine impliquée dans la coagulation sanguine. Le traitement principal de ce trouble circulatoire potentiellement mortel est la plasmaphérèse, qui élimine les auto-anticorps nocifs et fournit un ADAMTS13 supplémentaire.
La plasmaphérèse produit une réponse clinique chez la plupart des patients, mais ne peut restaurer au maximum qu'environ la moitié de l'activité ADAMTS13 normale. En revanche, une forme recombinante d'ADAMTS13 humain (rADAMTS13) offre le potentiel d'une délivrance considérablement accrue d'ADAMTS13.
RADAMTS13 a été récemment approuvé pour les patients atteints de purpura thrombocytopénique thrombotique congénital, qui survient chez les patients nés avec une perte complète du gène ADAMTS13.
On peut se demander si rADAMTS13 pourrait être efficace dans l'iTTP étant donné la présence d'auto-anticorps inhibiteurs anti-ADAMTS13, mais Bendapudi et ses collègues ont reçu l'approbation de la Food and Drug Administration des États-Unis pour utiliser rADAMTS13 fourni par le fabricant du protocole pour un usage compassionnel chez un patient mourant. Avec iTTP résistant aux traitements.
"Nous avons constaté que rADAMTS13 a rapidement inversé le processus pathologique chez ce patient, malgré la croyance actuelle selon laquelle des autoanticorps inhibiteurs contre ADAMTS13 rendraient le médicament inutile dans cette condition", a déclaré Bendapudi.
"Nous avons été les premiers médecins à utiliser rADAMTS13 pour traiter le PTTi aux États-Unis, et dans ce cas, cela a permis de sauver la vie d'une jeune mère."
Bendapudi a noté que la perfusion de rADAMTS13 supprimait les auto-anticorps inhibiteurs du patient et inversait les effets thrombotiques de l'iTTP. Cet effet a été observé presque immédiatement après l'administration de rADAMTS13, après que la plasmaphérèse quotidienne n'ait pas réussi à induire une rémission.
"Je pense que rADAMTS13 a le potentiel de remplacer la norme de soins actuelle pour le PTTi aigu. Nous aurons besoin d'essais plus vastes et bien conçus pour évaluer cette opportunité", a déclaré Bendapudi.
Un essai clinique randomisé de phase IIb sur rADAMTS13 dans l'iTTP a commencé.