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La FDA a approuvé le premier médicament pour le traitement étiologique de la fibrose kystique
Dernière revue: 23.04.2024
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La Food and Drug Administration américaine (FDA) a approuvé le premier médicament pour le traitement étiologique de la fibrose kystique, rapporte AP.
La fibrose kystique est une maladie héréditaire qui est causée par une mutation dans le gène du régulateur de la conduction transmembranaire dans le CFV (régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique). Cette protéine, qui est un canal ionique, régule le transport de l'eau et des ions chlore à travers les membranes des cellules des muqueuses. En raison des changements dans la structure de CFTR, la viscosité du mucus augmente, ce qui conduit à son accumulation dans les systèmes respiratoire, digestif et génito-urinaire. Ceci, à son tour, est lourde d'infections chroniques graves des organes concernés, à cause de laquelle de nombreux patients ne vivent pas à l'âge adulte.
Jusqu'à présent, le traitement étiologique (agissant sur la cause de la maladie) de la fibrose kystique n'existait pas - chez ces patients, seul un traitement symptomatique était utilisé.
Nouveau médicament Kalydeco (ivacaftor, ivakaftor), développé par la société pharmaceutique américaine Vertex Pharmaceuticals, améliore le travail CFTR, dans lequel en raison d'une mutation dans la glycine d'acide aminé la position 155e est remplacé par l'acide aspartique (par exemple protéine variante notée G551D-CFTR). En particulier, elle augmente la probabilité d'ouverture des canaux ioniques sous l'action de l'AMP cyclique (AMPc) et d'augmenter le courant à travers la membrane de chlore, de troubles de la fibrose kystique.
L'évolution expérimentale de l'ivakaftora a amélioré les indices de la fonction pulmonaire de 10% en moyenne et les a aidés à prendre du poids (la fibrose kystique a généralement un déficit de poids corporel), ainsi qu'un bien-être nettement amélioré.
Kalydeco est produit dans l'idée de comprimés contenant 150 milligrammes de substance active et conçu pour être pris deux fois par jour. La FDA l'a approuvé pour une utilisation chez les adultes et les enfants de plus de six ans. L'efficacité et l'innocuité des médicaments chez les jeunes enfants sont actuellement étudiées.
La mutation, dans laquelle ivakaftor actif sous-tend seulement quatre pour cent des cas de fibrose kystique, qui est, d'environ 30 millions d'Américains qui souffrent de la maladie, les médicaments peuvent aider seulement 1200 (le médicament sera administré seulement après l'identification d'un patient G551D-CFTR). La plupart des cas de la fibrose kystique associée à une mutation dans laquelle la phénylalanine 508 Position absent acide aminé CFTR (variante de la protéine CFTR-AF508). Pour cette forme de la maladie, Vertex a développé le médicament VX-809, qui est encore en cours d'essais cliniques.
« Malgré le fait que [ivakaftor] ne convient pas à la majorité des patients, cela prouve que vous pouvez détecter une erreur dans les gènes et développer rationnellement un médicament qui résout le problème », - a déclaré le directeur du programme pour la fibrose kystique à l'Université d'État de New York à Buffalo Drews Borovits (Drucy Borowitz).
Le développement d'Ivakaftor a coûté des centaines de millions de dollars à Vertex. 75 millions de dollars ont fait don de la Fondation Cystic Fissure. Le cours annuel de traitement avec ce médicament coûtera 294 mille dollars, ce qui en fait l'un des médicaments les plus chers.
"Le prix d'un médicament est attribué en fonction de sa valeur pour un si petit groupe de patients", a expliqué la vice-présidente exécutive de Vertex, Nancy Wysenski, aux analystes. Elle a noté que les patients sans assurance médicale ou ceux dont le revenu familial ne dépasse pas 150 000 dollars par an, la société fournira le médicament gratuitement. En outre, il couvrira 30% du prix Kalydeco pour certains groupes de patients assurés.
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